沪科建复〔2025〕8号

姚海嵩、李积宗、沈铱等代表：

  你们提出的“关于布局真实世界研究体系，进一步推动我市生物医药和人工智能产业高质量发展的建议”收悉，经研究，现将办理情况答复如下：

  伴随着国家政策支持力度不断加码和医疗健康信息技术的创新突破，我国的真实世界研究得到快速发展。尤其是海南博鳌作为政策试点，在真实世界研究领域率先开展了诸多探索，取得了阶段性成果。代表们建议要基于真实世界研究趋势，加强相关布局和规划，鼓励数据有序开放，并进一步推动真实世界研究场景化应用落地，对我们推动上海真实世界研究，以及生物医药与人工智能融合发展工作有很好的借鉴意义。

  一、主要问题分析

  随着医疗数据的快速增长和人工智能技术的不断进步，真实世界研究和真实世界证据在药物研发、临床实践和监管决策等多方面作用日趋重要。但是正如代表们所言，真实世界研究在标准规则制定、数据有序开放、场景应用落地等方面存在挑战‌。在数据治理方面，主要表现为真实世界数据通常来源和格式多样，往往存在数据缺失、错误或不一致等问题，影响了研究结果的准确性。在数据流通方面，主要表现为真实世界数据产权界定不清、孤岛现象普遍，难以有效流通共享。在应用落地方面，主要表现为可实际落地场景的较少，并且医疗机构、药企、技术公司存在价值诉求差异。

  二、相关工作推进情况

  近年来，我市高度重视真实世界研究的研究布局，利用丰富的真实世界数据资源，积极建设高质量的真实数据平台，加快推动上海生物医药产业高质量发展。

  一是不断加强顶层设计与政策规划。2024年发布生物医药产业全链条创新发展的创新政策，提出推进罕见病真实世界研究信息平台建设，试点建立罕见病药物真实世界研究操作机制。《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》提出鼓励开展真实世界研究，探索将真实世界数据应用于罕见病基因治疗药物临床评价。《浦东新区关于加强产医融合促进生物医药产业高质量发展的实施意见》，提出鼓励申请人开展真实世界研究。上述举措为开展真实世界研究工作提供了有力的政策保障。

  二是进一步推动临床研究创新发展。2024年发布《关于进一步加强本市医学队列建设和研究的实施方案》，旨在优化重大疾病队列，布局自然人群队列，构建与国际接轨的队列建设标准和研究规范，为真实世界研究等提供重要支撑。

  三是布局建设高能级科技创新平台。积极推进市级研究型医院、示范性研究型病房、市级临床医学研究中心等医学创新平台建设工作，支持相关机构开展高水平的真实世界研究。建设优化市卫生健康数据大平台、医保大数据创新实验室等相关数据平台，为真实世界研究开展奠定数据整合与共享、挖掘与分析等工作基础。2025年4月，真实世界数据研究联合共建实验室揭牌成立，旨在加强医疗真实世界数据研究领域的多学科交叉合作与交流。

  四是持续推动场景化应用落地。通过相关指南项目，布局了“伊尼妥单抗在 HER2 阳性转移性乳腺癌中的真实世界评价”等一批真实世界研究项目，推动瑞金医院合作开展的糖尿病真实世界研究、第六人民医院开展基于真实世界数据的糖尿病视网膜病变智能筛查与辅助诊断研究等取得了积极进展。

  三、下一步工作

  虽然我市在真实世界研究领域取得了一定成果，但是正如代表们所言，上海在真实世界研究领域的政策规划仍需进一步考量制订，相关标准和规则处于不断探索之中，仍旧有很大的发展空间。为更好地发挥我市在真实世界研究领域的优势资源和潜能，推动生物医药和人工智能产业高质量发展，围绕建议中的意见和提议，我们将进一步深化研究，重点推进以下工作。

  一是紧抓政策落实落细。加快推进生物医药产业全链条创新发展、医学队列建设和研究等政策落地实施，引导我市真实世界研究工作更快更好推进。同时，积极借鉴海南等兄弟省市的先进经验，支持更多药械品种开展真实世界研究，助力更多国际创新药械产品加速国内获批，满足广大患者的更多用药需求。

  二是加强人工智能技术融合。通过上海市相关科技计划，持续鼓励各类创新主体，利用生成式人工智能、深度学习等技术赋能真实世界研究，进一步提升数据治理水平，加速上市前临床研发以及上市后再评价等多个环节，为药物监管决策提供更大支持。

  三是持续推动数据治理与流动。用好市卫生健康数据大平台、医保大数据创新实验室等相关数据平台，积极整合医疗、科研等机构的数据资源，打破数据孤岛，推动数据共享。持续推动上海数据交易所提升生物医药数据合规评估、数据质量评估、数据资产评估和可信交付等服务能级。加快临港新片区国际数据港先导区建设，积极吸引数据要素型企业集聚。

  四是推动应用场景持续深化。在研发审评端，加快落实《上海市药品和医疗器械管理条例》，支持符合条件的企业、科研机构、医疗机构、高等学校合作开展细胞和基因治疗药物的临床试验，推动真实世界数据的有效积累，提升数据的质量和适用性，为产品注册提供支持。在应用支付端，鼓励积极探索基于真实世界研究结果的药械疗效评价、按疗效价值支付等工作，加大对创新药械的临床应用和支付支持，进一步完善其价格形成机制。

  感谢你们对上海生命科技和生物医药产业发展工作的关心和支持。

  上海市科学技术委员会

2025年5月13日